Perlas De Salud

El MDA se ha comprometido a invertir los fondos en el Programa de FSMA quinazolina en Repligen Corporation para ayudar en el avance del programa para la presentación de un IND a la FDA. FSMA comenzó la quinazolina o RG3039 PRD inhibidor, el programa en 2000 en las etapas iniciales del desarrollo de medicamentos, cuando el riesgo es más alto. Fue el programa industrial de drogas primera para la AME hecho. FSMA financiado en su totalidad el programa hasta 2009, cuando nuestras inversiones más de $ 13 millones siempre que los resultados positivos a las cantidades de apalancamiento de financiamiento más grande para el desarrollo clínico de Repligen Corporation. Repligen Corporation es ahora responsable de la coordinación y la financiación de la fase de desarrollo clínico del programa. Esta corriente de subvención MDA es el segundo premio de financiación exterior obtenida para este programa en particular. En 2009, Christine DiDonato de la Northwestern University recibió una subvención del NIH a partir de datos...

Los datos publicados en la edición de diciembre de la revista médica muscular y nerviosa confirman la utilidad de seis minutos a pie de distancia (DD6m) como un parámetro clínicamente significativo en distrofinopatía, un continuo que abarca la enfermedad de Duchenne y la distrofia muscular de Becker (DBMD). Los datos mostraron que los niños con DBMD experimentar un declive significativo en la capacidad de caminar en comparación con niños sanos mayores de un año, lo que sugiere que la desaceleración de la pérdida de la capacidad de caminar es un objetivo terapéutico importante. El estudio observacional, que proporciona los primeros datos longitudinales de historia natural que refleja los cambios en DD6m en pacientes con DBMD, se llevó a cabo en la Universidad de California-Davis, patrocinado por PTC Therapeutics y financiado en parte por una subvención del Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) . Los datos del estudio muestran la observación de que la prueba de caminata de 6 minutos es una medida de resultado...

Investigadores del Departamento de Anestesiología, Universidad de Servicios Uniformados de Ciencias de la Salud (USU), junto con equipos de investigación de los Institutos Nacionales de Salud y de Australia, los Países Bajos y España, han identificado un cromosoma 15q Geneon novela que, cuando se alteran, las causas miopatía nemalínica con núcleos, un raro trastorno hereditario del músculo. El gen codifica un miembro de la tuberculosis bovina y la familia Kelch de las proteínas. miopatía nemalina es un grupo heterogeneniuos de trastorno neuromuscular caracterizado por la presencia de lesiones hilo o varilla-como los cuerpos (nemalínica) y el núcleo de vez en cuando en las fibras musculares esqueléticas. Es la miopatía congénita más común no distrófica que afecta principalmente a lactantes y niños. La presencia de cuerpos nemalínica en el músculo afectado es el signo revelador de esta miopatía. El equipo de investigación utilizó una variedad de técnicas de caza de genes en la toma de sus resultados,...

Un estudio reciente (1) sugiere que la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) puede atribuirse a trauma en la cabeza repetitivos con experiencia en deportes de colisión carece de evidencia científica epidemiológica para apoyar esta afirmación. En una revisión del estudio de 12 pacientes, varios expertos especializados en enfermedades de las neuronas motoras desafío de las conclusiones enteramente patológicas y carece de fundamento clínico. Su editorial, que tiene como objetivo disipar las dudas de Gehrig ELA diagnóstico Lou, está disponible en línea en la revista revisada por pares musculares y nerviosas. ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurológica progresiva que ataca las células nerviosas (neuronas) del cerebro y la médula espinal que controlan los músculos voluntarios. Como las neuronas motoras superiores e inferiores se degeneran, los músculos que controlan gradualmente se debilitan y desgastan, lo que lleva a la parálisis. Otros síntomas de la ELA incluyen dificultad...

Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) anunció la presentación de la Fase 2 los datos clínicos de la ZFP programa terapéutico para desarrollar el SB-509, un dedo de zinc activador de la proteína de la transcripción (ZFP-TF) del factor de crecimiento vascular endotelial (VEGF) - Un gen como un tratamiento para la ELA. Los datos del estudio SB-quinientos nueve-ochocientos uno demostró que el fármaco fue bien tolerado en pacientes con ELA y que el 40% de la SB-509 sujetos tratados habían retrasado el deterioro de los pies y la fuerza muscular del tobillo, medido por la prueba muscular manual (TMM) en comparación al 23% del nivel básico de concordancia controles históricos. Además, las mejoras positivas en las medidas electrofisiológicas de los nervios motores se observó en un subgrupo de pacientes tratados. Los datos fueron presentados en la Sociedad para la Neurociencia Reunión Anual que se celebra en San Diego. Estos datos son consistentes con el retraso en el deterioro del músculo que hemos observado tanto...

Productos farmacéuticos Neuraltus, una compañía biofarmacéutica privada dedicada al desarrollo y comercialización de terapias de alto impacto que se ocupan de las necesidades críticas insatisfechas, principalmente en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, anunció la compañía recibió tres subvenciones por un total de 733.437 dólares bajo la clasificación terapéutica Proyectos Discovery Programa de Subvenciones (QTDP ). Las subvenciones están previstas en la sección 48D del Código de Rentas Internas, promulgada en el marco de la protección del paciente y asequible Ley de atención de 2010. Los fondos se utilizarán para la tubería del avance Neuraltus «producto, incluyendo NP001, NP002 y NP003. Neuraltus actualmente está evaluando NP001 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de Lou Gehrig) en una fase en curso un estudio. NP001 es una molécula pequeña que regula la activación de los macrófagos, con posibles aplicaciones a una serie de enfermedades neurodegenerativas...

Baronesa Tomás de Winchester destacó las principales preocupaciones sobre el suministro de servicios especializados neuromusculares en todo el país en una de los Lores debate en la Cámara sobre el cuidado de la salud ayer. Baronesa Thomas, vicepresidente y administrador de la Distrofia Campaña muscular, plantea cuestiones importantes, como la del Gobierno papel en las reformas del NHS relación con la propuesta de puesta en marcha del NHS Junta, la preocupación por la puesta en GP, y el impactante del costo planificado de admisión de emergencia para el hospital neuromuscular. condiciones Blanco baronesa Thomas dijo durante su discurso: La Campaña de Distrofia Muscular, en sus respuestas al Libro Blanco consultas, ha acogido con satisfacción la propuesta de la puesta en marcha del NHS bordo de servicios especializados, y cree que es un paso necesario para un servicio nacional neuromuscular para las personas con estas condiciones descuidado. Instamos al Gobierno a asegurarse de que la tarjeta está lo suficientemente bien...

El Profesor George Dickson ha utilizado la tecnología de omisión de exón en ratones para bloquear la actividad de la miostatina, una proteína que impide el crecimiento de los músculos más grandes y fuertes. Los científicos creen que al bloquear la actividad de la miostatina, podría ser posible construir tamaño y fuerza muscular en personas con enfermedades musculares. El equipo descubrió que pequeños trozos de ADN llamados oligonucleótidos antisentido (AO) fueron capaces de inactivar la miostatina en las células musculares cultivadas en el laboratorio. La inyección de los oficiales administrativos en el torrente sanguíneo de ratones sanos fueron capaces de aumentar el tamaño de uno de los tres músculos que se analizaron. Esta investigación ha demostrado el principio de que saltarse la tecnología de exón se podría utilizar para controlar la actividad de la miostatina. Miostatina es una proteína producida naturalmente por el cuerpo. Es un inhibidor del crecimiento del músculo y, junto con otras proteínas...

Un equipo internacional de investigadores liderado por un investigador del Fred Hutchinson Cancer Research Center ha hecho un avance fundamental en la determinación de la segunda causa de una forma común de distrofia muscular conocida como distrofia facioescapulohumeral o FSHD. En agosto de 2010 el grupo publicó un estudio histórico que estableció un nuevo modelo y la unificación de la causa de la FSHD. El presente trabajo, publicado 28 de octubre en PLoS Genetics, revela que la enfermedad es causada por la supresión ineficiente de un gen que normalmente se expresa sólo en el desarrollo temprano. El trabajo dará lugar a nuevos enfoques para la terapia y nuevos conocimientos sobre la evolución humana. El gen causante de la enfermedad, llamada DUX4, previamente se había pensado para ser un gen inactivo por completo en los seres humanos. DUX4 pertenece a una clase especial de genes llamados retrogenes, que suelen representar subproductos no utilizados de la evolución que no tienen resto de las funciones biológicas,...

MP Dave Anderson luchado por mejores servicios para niños y adultos con trastornos neuromusculares durante una Cámara de los Comunes debate cuando pidió "mejoras reales en todo el país" para los pacientes de esta semana. Sr. Anderson, el Presidente del grupo parlamentario Todos para la distrofia muscular también se reunió con los ministros y los compañeros de mirar hacia adelante con el lanzamiento de una nueva investigación y el posterior informe a disposición de sillas de ruedas para personas con enfermedades musculares. Anderson, quien tiene varios familiares afectados por enfermedades musculares, ha sido una figura prominente en la lucha por la mejora de los servicios para estos pacientes. , Así como de presidir el grupo parlamentario Todos, Anderson ha escrito sobre sus experiencias en la prensa nacional y apareció en la BBC para pedir mejoras vitales. MP para Blaydon, Dave Anderson dijo en el Parlamento: Necesitamos un enfoque estratégico y necesitamos el desarrollo, en todo el país, de centros...